Pharming, Leniolisib için Yeni İlaç Uygulamasının Öncelikli İncelemesi için ABD FDA’nın Kabulünü Duyurdu

FDA bir PDUFA hedef tarihi atadı 29 Mart 2023 Nadir bir birincil immün yetmezlik olan APDS tedavisi olarak leniolisib için randomize kontrollü ve uzun vadeli uzatma verilerine dayanan NDA sunumu için

LEİDEN, Hollanda, 28 Eylül 2022 /PRNewswire/ — Pharming Group NV (“Pharming” veya “Şirket”) (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR), ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Yeni İlaç Uygulamasını (NDA) öncelikli inceleme için kabul ettiğini duyurdu ) leniolisib için, oral, seçici bir fosfoinositid 3-kinaz delta (PI3Kδ) inhibitörü, ABD’de 12 yaş ve üzeri yetişkinlerde ve ergenlerde nadir görülen birincil immün yetmezlik ile aktive olan fosfoinositid 3-kinaz delta sendromunu (APDS) tedavi etmek için. FDA, bir Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef tarihi atadı. 29 Mart 2023Öncelikli İnceleme sınıflandırmasıyla uyumlu.

Pharming tarafından gönderildi 29 Temmuz 2022, NDA, leniolisib’in bir Faz II/III çalışmasından elde edilen pozitif verilerle desteklenmiştir; bu, hedef popülasyonda indeks lenf nodu boyutunda azalma ve immün yetmezliğin düzeltilmesi ile birlikte birincil son noktalarını karşılamıştır. Bu sonuçlar, katılımcıların indeks lenfadenopati lezyonlarının başlangıç ​​boyutuna göre istatistiksel olarak anlamlı bir azalma (p=0,006) ve başlangıçtan itibaren naif B hücrelerinin artan oranıyla kanıtlandığı gibi bağışıklık fonksiyonlarının normalleşmesi ile leniolisibin plaseboya göre etkinliğini göstermiştir ( p=0.002). Bu bulgular, klinik özellikleri belirgin lenfoproliferasyon ve immün disfonksiyonun yanı sıra artmış lenfoma riskini içeren APDS ile ilişkili hastalık belirteçlerinde bir azalmaya işaret etmektedir. Ayrıca, çalışmadan elde edilen güvenlik verileri, leniolisibin katılımcılar tarafından iyi tolere edildiğini göstermiştir. Başvurunun bir parçası olarak ayrıca, medyan 102 hafta boyunca leniolisib ile tedavi edilen 38 APDS hastasının dahil olduğu uzun süreli, açık etiketli bir uzatma klinik denemesinden veriler sunuldu.

anurag relanMD, MPH, Pharming’in Baş Tıbbi Sorumlusu şunları söyledi:
“FDA’nın, Pharming’in leniolisib için Yeni İlaç Uygulamasının öncelikli incelemesini kabul etmesi, nadir hastalıkları olan hastaların karşılanmamış ihtiyaçlarını ele alma kararlılığımızı gösteren bir kilometre taşıdır. FDA’nın incelemesiyle, leniolisib, şu anda antibiyotikler ve immünoglobulin replasman tedavisi gibi destekleyici tedavilere güvenen ABD’de 12 yaş ve üzeri yetişkinlerde ve ergenlerde APDS için potansiyel hastalığı modifiye edici hedefli bir tedavi olarak düzenleyici yol boyunca daha da ilerlemektedir. Leniolisib’i immünologlar, hematologlar ve onların APDS hastalarının kullanımına sunmak için FDA ve dünya çapındaki düzenleyici makamlarla yakın bir şekilde çalışmaya devam etmeyi dört gözle bekliyoruz.”

Aktif Fosfoinositid 3- Hakkındakinaz δ sendrom (APDS)
APDS, milyonda yaklaşık 1 ila 2 kişiyi etkileyen nadir bir birincil immün yetmezliktir. İki genden herhangi birindeki varyantlardan kaynaklanır, PIK3CD veya PIK3R1, beyaz kan hücrelerinin olgunlaşmasını düzenleyen. Bu genlerin varyantları, PI3Kδ (fosfoinositid 3-kinaz delta) yolunun hiperaktivitesine yol açar.^1,2 PI3Kδ yolundaki dengeli sinyalleşme, fizyolojik bağışıklık fonksiyonu için esastır. Bu yol hiperaktif olduğunda, bağışıklık hücreleri olgunlaşmaz ve düzgün şekilde işlev göremez, bu da bağışıklık yetmezliğine ve düzensizliğe yol açar.^1,3 APDS, şiddetli, tekrarlayan sinopulmoner enfeksiyonlar, lenfoproliferasyon, otoimmünite ve enteropati ile karakterizedir.^4,5 Bu semptomlar, diğer birincil immün yetmezlikler de dahil olmak üzere çeşitli durumlarla ilişkili olabileceğinden, APDS’li kişiler sıklıkla yanlış teşhis edilir ve ortalama 7 yıllık tanı gecikmesi yaşarlar.⁶ APDS ilerleyici bir hastalık olduğu için bu gecikme, kalıcı akciğer hasarı ve lenfoma dahil olmak üzere zamanla hasar birikmesine neden olabilir.^4-7 Bu durumu kesin olarak teşhis etmenin tek yolu genetik testtir.

Leniolisib hakkında
Leniolisib, immünomodülatör ve potansiyel olarak anti-neoplastik aktivitelere sahip, sınıf IA PI3K’nın 110 kDa katalitik alt biriminin delta izoformunun küçük moleküllü bir inhibitörüdür. Leniolisib, fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfat (PIP3) üretimini engeller. PIP3, AKT’yi (PDK1 aracılığıyla) aktive eden önemli bir hücresel haberci olarak hizmet eder ve çoğalma, farklılaşma, sitokin üretimi, hücre hayatta kalması, anjiyogenez ve metabolizma gibi çok sayıda hücre fonksiyonunu düzenler. Her yerde ifade edilen PI3Ka ve PI3Kp’den farklı olarak, PI3Kẟ ve PI3Ky, esas olarak hematopoietik kökenli hücrelerde eksprese edilir. PI3Kẟ’nin adaptif bağışıklık sisteminin (B-hücreleri ve daha az ölçüde T hücreleri) ve ayrıca doğuştan gelen bağışıklık sisteminin (nötrofiller, mast hücreleri ve makrofajlar) sayısız hücresel fonksiyonunun düzenlenmesindeki merkezi rolü, PI3Kẟ’nin güçlü olduğunu gösterir. çeşitli bağışıklık hastalıkları için geçerli ve potansiyel olarak etkili bir terapötik hedef. Bugüne kadar, leniolisib, hem sağlıklı gönüllülerde yapılan Faz 1 insanda ilk denemede hem de Faz II/III kayıt sağlayan çalışmada iyi tolere edilmiştir.

Pharming Group NV Hakkında
Pharming Group NV (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) kendini nadir, güçten düşüren ve yaşamı tehdit eden hastalıkları olan hastaların yaşamlarını değiştirmeye adamış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Pharming, küçük moleküller, biyolojikler ve erken ila geç aşama geliştirme aşamasında olan gen tedavileri dahil olmak üzere yenilikçi bir protein replasman tedavileri ve hassas ilaçlar portföyü ticarileştiriyor ve geliştiriyor. Pharming’in merkezi Leiden’dedir. Hollandave dünya çapında 30’dan fazla pazarda hastalara hizmet veren çalışanları var. Kuzey Amerika, Avrupa, Orta Doğu, Afrikave Asya Pasifik.

Daha fazla bilgi için ziyaret edin www.pharming.com ve bizi bul LinkedIn

İleriye dönük ifadeler
Bu basın bülteni, Pharming’in klinik öncesi çalışmalarının ve ürün adaylarının klinik denemelerinin zamanlaması ve ilerlemesi, Pharming’in klinik ve ticari beklentileri, Pharming’in COVID-19 pandemisinin davranışa yönelik oluşturduğu zorlukların üstesinden gelme yeteneği dahil olmak üzere ileriye dönük ifadeler içermektedir. Pharming’in klinik denemelerinin kapsamı, ilerlemesi ve genişletilmesi dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, beyanların bir dizi riske, belirsizliğe ve varsayıma tabi olduğu tahmini işletme sermayesi gereksinimleri ve nakit kaynakları ile ilgili beklentileri ve Pharming’in bunun maliyeti; ve klinik, bilimsel, düzenleyici ve teknik gelişmeler. Bu riskler ve belirsizlikler ile Pharming’in 2021 Yıllık Raporunda ve sona eren yıl için Form 20-F’deki Yıllık Raporda açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler ışığında 31 Aralık 2021 ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu’na dosyalandığında, bu tür ileriye dönük beyanlarda tartışılan olaylar ve koşullar gerçekleşmeyebilir ve Pharming’in gerçek sonuçları, öngörülen veya ima edilenlerden önemli ölçüde ve olumsuz olarak farklı olabilir. Herhangi bir ileriye dönük beyan, yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibariyle geçerlidir ve bu yayın tarihi itibariyle Pharming’in elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır.

İçeriden Bilgi
Bu basın bülteni, AB Piyasa Suistimali Yönetmeliği Madde 7(1) kapsamında içeriden bilgi olarak nitelendirilen veya nitelenebilecek bilgilerin açıklanmasıyla ilgilidir.

Referanslar

1. Lucas CL, et al. Nat İmmünol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Alerji Kliniği İmmünol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Alerji Kliniği İmmünol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Alerji Kliniği İmmünol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Ön İmmünol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Alerji İmmünol. 2019;21 Mayıs.
7. Condliffe AM, Chandra A. Ön İmmünol. 2018;9:338.

Daha fazla genel bilgi için iletişim:

Pharming Grubu, Leiden, Hollanda
Heather Robertson, Yatırımcı İlişkileri ve Kurumsal İletişim Müdürü
T: +31 71 524 7400
E: yatırımcı@pharming.com

FTI Danışmanlığı, Londra, Birleşik Krallık
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
T: +44 203 727 1000

LifeSpring Yaşam Bilimleri İletişimi, Amsterdam, Hollanda
Leon Melens
T: +31 6 53 81 64 27
E: [email protected]

ABD Halkla İlişkiler:
Ethan Metelenis
T: +1 (917) 882 9038
E: [email protected]

AB Halkla İlişkiler:
Dan Caley
T: +44 (0) 787 546 8942
E: [email protected]
Logo –

Orijinal içeriği görüntüleyin: